CRISPR бомба: Китайський дослідник стверджує, що створив близнюків, що редагуються геном

Він Янкуй сказав агентству Associated Press, що він провів свій експеримент із захисту сестер-близнюків від ВІЛ-інфекції в подальшому житті.

Марк Шефельбейн / AP Photo

CRISPR бомба: Китайський дослідник стверджує, що створив близнюків, що редагуються геном

Автор Денніс Норміленов. 26, 2018, 13:10

ГОНГ КОНГ, КИТАЙ - Напередодні міжнародного саміту, присвяченого редагуванню геномів, китайський дослідник шокував багатьох, заявивши, що змінив геноми дівчат-близнюків, народжених цього місяця, таким чином, які передадуть модифікацію наступним поколінням. Внесення змін призначене для того, щоб зробити дитячі клітини стійкими до зараження ВІЛ, каже вчений Хе Джанкуй з Південного університету науки і техніки в Шеньчжені, Китай.

Твердження - про яке ще слід повідомити в науковому документі - викликало сьогодні вогню критики, коли деякі вчені та біоетики назвали роботу "передчасною", "етично проблематичною" та навіть "жахливою". Китайське товариство клітинної біології випустило заява, в якій називає дослідження "серйозним порушенням законів та правил китайського уряду та консенсусом китайського наукового співтовариства". І університет випустив заяву, в якій заявив, що розпочав розслідування дослідження, яке, за його словами, може "серйозно порушити академічну етику та академічні норми ».

Тим часом інші вчені попросили ознайомитися з деталями експерименту та його обґрунтуванням, перш ніж приймати рішення.

Він сказав агентству Associated Press (AP), що під час лікування фертильності він змінив ембріони для сімох пар, одна з яких була вагітністю. У кожному випадку батько був заражений ВІЛ; матері були ВІЛ-негативними. Його метою було запровадити рідкісну, природну генетичну варіацію, яка ускладнює зараження ВІЛ улюбленою мішенню, лейкоцитами. Зокрема, він видалив область рецептора на поверхні лейкоцитів, відомий як CCR5, використовуючи революційну методику редагування геному під назвою CRISPR-Cas9.

Згідно з повідомленням AP, він не намагався запобігти передачі ВІЛ від сперми батька до ембріона, вкрай малоймовірна подія. Ризик передачі падає ще нижче, коли сперма промивається перед осіменінням шляхом запліднення in vitro, як це відбулося тут. Швидше, він сказав, що хоче захистити немовлят від зараження в подальшому житті.

Міжнародний саміт з редагування генома людини розпочинається тут у вівторок, і багато дослідників, етиків та політиків, які відвідують нараду, вперше дізналися про його претензії за допомогою ЗМІ. Організатори конференції повідомили журналістам на брифінгу перед початком заходу, що чекають подальших деталей.

Вчені досліджують використання CRISPR-Cas9 в якості лікування багатьох генетичних захворювань, таких як м'язова дистрофія та серповидноклітинна анемія. Одне тривале дослідження у ВІЛ-інфікованих дорослих покалічило CCR5 за допомогою іншої технології редагування геномів, і подібне дослідження проводиться в Китаї з CRISPR. Але ці випадки стосувались редагування генів так званих соматичних клітин, які не передаються дітям пацієнта. Він повідомляв, що пішов на крок далі, змінивши геном ембріонів на ранній стадії, що вплине на сперму та яйця - зародкову лінію - і зробить зміни прийнятними. Така робота фактично заборонена в США та багатьох інших країнах. Чи вписується вона в регуляторне середовище Китаю, не ясно.

Він планує виступити на саміті з питань редагування генів у середу, але організатори не знали, чи планує він обговорити свій експеримент. Він виклав серію відео на YouTube, щоб виправдати експеримент і пояснити, як це робилося. Він також запропонував глядачам надіслати коментарі до його лабораторії та до двох немовлят на ім'я Лула та Нана.

Однак багато вчених кажуть, що експеримент був передчасним, і потенційна користь не варто ризикувати. «Основна мета проведення експерименту полягала в тому, щоб показати, що вони можуть проводити редагування генів на ембріоні, але ціль для залученої партії не має жодного сенсу», - каже Ентоні Фочі, дослідник з ВІЛ / СНІДу, який очолює національну службу Інститут алергії та інфекційних хвороб у Бетесді, штат Меріленд. "Існує так багато способів адекватно, ефективно та остаточно захистити себе від ВІЛ, що думка про редагування генів ембріона, щоб досягти ефекту, який ви могли легко зробити так багато інших способів, на мою думку, неетична".

Пабло Тебас, клінічний дослідник Університету Пенсільванії, який провів невелике дослідження, яке покалічило CCR5 у ВІЛ-інфікованих дорослих, використовуючи технологію цинкового пальця, аналогічно заперечувало зміни ембріона. "Експеримент не є медично виправданим", - сказав Тебас, який зазначив, що мутанти CCR5 не є доброякісними, оскільки люди більш чутливі до серйозних наслідків від інфекцій Західного Нілу. "Сподіваємось, у цих дітей не буде проблем зі здоров'ям", - каже він.

"Редагування генів само по собі є експериментальним і все ще пов'язане з нецільовими мутаціями, здатними викликати генетичні проблеми на початку та пізніше в житті, включаючи розвиток раку", - сказав Джуліан Савулеску, етик з Оксфордського університету у Великобританії. у заяві, опублікованій сьогодні Науковим медіа-центром Великобританії. "Цей експеримент піддає здоровим нормальним дітям ризики редагування генів без реального необхідного блага", - говорить він. Сара Чан, біоетик з Едінбургського університету, стурбована тим, що передчасне використання редагування генів до розгляду соціальних аспектів твору "загрожує поставити під загрозу відносини між наукою та суспільством ... і може потенційно повернути глобальний розвиток цінних методів терапії по роках ».

Піонерка CRISPR Дженніфер Дудна з Каліфорнійського університету, Берклі, зазначає, що робота не опублікована, і закликає бути обережними у заяві, опублікованій сьогодні. Однак, "якщо припустити, що незалежний аналіз підтверджує сьогоднішні новини, ця робота посилює нагальну потребу обмежити використання редагування генів в людських ембріонах на місцях, де існує чітка незадоволена медична потреба, і де жоден інший медичний підхід не є життєздатним. варіант, як рекомендує Національна академія наук, писав Дудна.

Мабуть, передчуваючи критику, в одному з цих відео він сміливо заявив, що його група глибоко розмірковувала над тим, як допомогти сім’ям, які стикаються з ризиками генетичних захворювань. Ми вважаємо, що етика на нашому боці історії, каже Той, хто називає термін designer baby епітетом.

Річард Хайнс, дослідник онкологічних захворювань Массачусетського технологічного інституту в Кембриджі, який співголовував з доповіддю Національних академій наук, техніки та медицини, про яку згадував Дудна, говорить, що він встановив "суворі умови", яких слід виконувати перед тим, як проводити редагування геному: повинна була бути серйозна, незадоволена медична потреба; зусилля повинні ретельно контролюватись та здійснювати достатнє спостереження; і повинна була бути поінформована згода батьків.

Він додає, що доповідь Ради з питань біоетики Сполученого Королівства з питань боротьби з біофізикою, опублікована в липні, дійшла аналогічних висновків. Всі ці питання потрібно вивчити, коли ми почуємо, що він насправді робив, говорить Hynes. Альта Чаро, біоетик з університету Вісконсіна в Медісоні, зазначає, що у доповіді Національних академій згадується CCR5 як потенційна ціль редагування генів. Чи виправданий нинішній експеримент зводиться до аналізу ризику та користі, вона каже.

З доповіддю Джоном Коеном.